ピルフェニドン（ピレスパ^®）は特発性肺線維症（IPF：Idiopathic Pulmonary Fibrosis）の肺活量の悪化を抑制した．その臨床試験結果に基づき，2008年10月　欧米に先駆けて製造販売承認を取得したIPF治療薬である．特発性肺線維症は特発性間質性肺炎の約半数を占め，最も予後不良の疾患である．稀少疾患ゆえに画像や病理診断による予後評価が難しく，無作為化比較試験展開が困難を極めた．本稿では我が国の産官学共同臨床開発の経緯と，欧米のCAPACITY試験成績との比較から，IPF治療研究の課題と展望について概説する．