小児医薬品の開発は，臨床試験の実施の煩雑さや，製薬企業の営利面の問題等により，成人を対象とした医薬品の開発と比較して進みにくく，日本で承認されている医薬品の中には，小児の用法・用量が設定されていないものが数多く存在する．
現状，日本においては，小児を対象とした臨床試験の実施を義務付ける規制は存在しないが，小児医薬品の開発促進のために，様々な取組みが行われてきた．本稿では，小児医薬品の開発促進のための行政の取組みについて紹介する．