2015年に血栓性血小板減少性紫斑病（TTP）と非典型溶血性尿毒症症候群（aHUS）が，はじめて難病に指定された。これを受け，診療ガイドが新たに作成され，新薬の臨床応用など治療法が大きく進歩した。TTPとaHUSには全身の血栓症と超希少疾病という共通項があり，がんを専門にする血液専門医にはなじみのない疾患である。本稿では，TTPとaHUSの病態，診療ガイドに基づく診断と治療のコツ，課題などについて最新の情報を解説する。