東京大学大学院医学系研究科Graduate School of Medicine, The University of Tokyo ◇ 〒113-0033 東京都文京区本郷七丁目3番1号7-3-1 Hongo, Bunkyo-ku, Tokyo 113-0033, Japan
RNA干渉の発見は，遺伝子機能解析手法の可能性を飛躍的に拡大するともに，non-coding RNAに関する生物学の発展を促進する起爆剤となった．マイクロRNA（microRNA: miRNA）は内在性のRNAサイレンシング機構を担う代表的なshort non-coding RNAであり，遺伝子の発現制御ネットワークを巧みに調節するとともに，さまざまな疾患の分子病態でも重要な役割を果たしている．miRNAはどのように産生されるのか，そして，どのように遺伝子発現を調節するのか：その生合成と遺伝子発現制御に関する研究はRNAバイオロジーにおけるさまざまなコンセプトを提示してきた．本稿では，miRNAのユニークな生合成調節機構と遺伝子発現調節機構に関するこれまでの知見を紹介し，未解決の問題とmiRNA生物学から核酸医薬への発展の可能性について議論する．
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