ステロイド単独治療に抵抗性を示した，あるいはステロイド漸減中に再燃を認めた自己免疫性水疱症12例（尋常性天疱瘡：6例，落葉状天疱瘡：3例，水疱性類天疱瘡：3例）に対してミゾリビン（mizoribin：MZR）内服併用を行い，その効果や安全性について検討した．MZRの投与量は100～200 mg朝1回内服とし，3時間後の最高血中濃度を検討した．一定期間継続投与をし得た11例のうち10例に症状の改善を認め，内服ステロイドの更なる減量が可能であった．2例は副作用で治療を中止した．また症状の改善を認めた10例中8例で抗デスモグレイン（Dsg）1，3抗体あるいは抗BP180抗体価の減少を認めた．MZRの効果的な投与のためには薬剤血中濃度のピーク値をある程度以上に上げる必要があり，著効例ではいずれも最高血中濃度が1.2 μg/ml以上であった．またMZRの増量によりピーク値は上昇し，ある程度までは濃度依存性に効果が高まることが示唆された．同量のMZRを投与しても，年齢者や腎機能などにより血中濃度のピーク値には個人差があるため，MZRの適切かつ効果的な投与のためには1日1回の内服と患者個々における血中濃度のピーク値の測定が重要と考えた．