サリドマイドは1960年前後，不眠症やつわりの治療に使われたが，催奇形性のあることが判明し，1962年にいったんは販売中止となった薬剤である．しかしその後，多発性骨髄腫への有効性が明らかとなり，2008年に再発または難治性の多発性骨髄腫治療薬として再認可された．サリドマイド誘導体のレナリドミドは，2010年に承認された多発性骨髄腫治療薬であり，サリドマイドと同様に催奇形性を有するが，デキサメタゾンとの併用療法において高い有効性が示されている．多発性骨髄腫は，B細胞の最終分化段階である形質細胞の腫瘍であり，サリドマイドやレナリドミドは，多発性骨髄腫の増殖を抑制する作用を持つが，さらに，インターロイキン2（IL-2）依存性のT細胞の増殖促進，炎症性サイトカインの腫瘍壊死因子-α（TNF-α）産生抑制，血管新生阻害など多面的な作用を持つことが知られている．
なお，本稿は下記の文献に基づいて，その研究成果を紹介するものである.
1) Ito T. et al., Science, 327, 1345-1350 (2010).
2) Kronke J. et al., Science, 343, 301-305 (2014).
3) Lu G. et al., Science, 343, 305-309 (2014).