Role of “health-related quality of life” measurements in the design of drug clinical trials

Abstract

Objective

Health-related quality of life (HRQL) measurements enable us to take patient perception into account when evaluating treatment outcomes from clinical trials (CTs). The purpose of this study was to evaluate the use of HRQL questionnaires as a measurement of efficacy in CT design.

Methods

A duplicate systematic review of the CTs examined by a Clinical Research Ethics Committee between 1995 and 2006 was performed to check for use of HRQL. We gathered data concerning general aspects including medical specialty, drugs evaluated, methodological quality and inclusion of economic variables. For CTs including HRQL measurements, we analysed the type of questionnaire in use. Where there were no HRQL measurements, we analysed the methodological possibilities for including them, and the relevance of their absence.

Results

A total of 242 CTs were analysed; 69 (28.5%) included HRQL measurements, and 10 CTs (4.1%) used them as a primary endpoint. Only 22 CTs used more than one questionnaire. Data analysis by therapeutic area showed that HRQL was most commonly studied in the fields of rheumatology, urology, psychiatry and oncology. Only 33 CTs included economic variables.

Conclusions

Measurements based on clinical parameters are the most commonly used means of measuring efficacy. Only a small percentage of CTs take the patient's perception of his/her health into account, despite the increasing importance given to this parameter. Including HRQL questionnaires in CTs design is still far from common.

Resumen

Objetivo

Las medidas de “calidad de vida relacionada con la salud” (CVRS) permiten incorporar la percepción del paciente en la evaluación de los resultados obtenidos en los ensayos clínicos (EC). El objetivo de este estudio fue evaluar el uso de cuestionarios de CVRS como medida de eficacia en el diseño de ECs.

Métodos

Se lleva a cabo una revisión sistemática por duplicado de los ECs analizados por un Comité Ético de Investigación Clínica, entre los años 1995 y 2006. Se recogieron datos relativos a aspectos generales como la especialidad médica, fármacos evaluados, calidad metodológica o inclusión de variables económicas. Para aquellos ECs que incluían medidas de CVRS, se analizó el tipo de cuestionario utilizado. Para aquellos que no analizaban CVRS, se analizó la posibilidad metodológica de su análisis, así como la relevancia de su ausencia.

Resultados

Se analizaron un total de 242 ECs, 69 (28,5%) de los cuales incluyeron medidas de CVRS, 10 (4,1%) como variable primaria. Únicamente 22 ECs emplearon más de un cuestionario. El análisis de datos por áreas terapéuticas puso de manifiesto que reumatología, urología, psiquiatría y oncología, fueron las áreas donde la CVRS fue analizada en una mayor proporción. Únicamente 33 ECs incluyeron variables económicas.

Conclusiones

Las medidas basadas en parámetros clínicos son las más usadas como medidas de eficacia. Una pequeña proporción de ECs considera la percepción del estado de salud del paciente, en contraste a la creciente importancia asignada a estos aspectos. La inclusión de cuestionarios de CVRS en el diseño de ECs, está lejos de ser una medida habitual.