Abstract
The synthesis and biological activity of cationic lipids and cationic amphiphiles of different natures are considered. The general factors influencing the transfection efficiency are identified and summarized for various classes of compounds.
Similar content being viewed by others
References
D. D. Lasic,Liposomes in Gene Delivery, CRC Press, New York, 1997.
A. D. Miller,Angew. Chem. Int. Ed., 1998,37, 1768.
I. D. Konstantinova and G. A. Serebrennikova,Usp. Khim., 1996,65, 581 [Russ. Chem. Rev., 1996,65, 537 (Engl. Transl.)].
P. L. Felgner, T. R. Gadek, M. Holm, R. Roman, H. W. Chan, M. Wenz, J. P. Northop, G. M. Ringold, and M. Danielsen,Proc. Natl. Acad. Sci. USA, 1987,84, 7413.
R. Leventis and J. R. Silvius,Biochim. Biophys. Acta, 1990,1023, 124.
J. H. Felgner, R. Kumar, C. N. Sridhar, C. J. Wheeler, Y. J. Tsai, R. Border, P. Ramsey, M. Martin, and P. L. Felgner,J. Biol. Chem., 1994,269, 2550.
C. J. Wheeler, L. Sukhu, G. L. Yang, Y. L. Tsai, C. Bustamente, P. Felgner, J. Norman, and M. Manthorpe,Biochim. Biophys. Acta, 1996,1280, 1.
C. J. Wheeler, P. L. Felgner, Y. J. Tsai, J. Marshall, L. Sulku, S. G. Doh, J. Hartikka, J. Nietupski, M. Manthorpe, M. Nichols, M. Plewe, X. Liang, J. Norman, A. Smith, and S. H. Cheng,Proc. Natl. Acad. Sci. USA, 1996,93, 11454.
M. J. Bennett, R. W. Malone, and M. H. Nantz,Tetrahedron Lett., 1995,36, 2207.
M. J. Bennett, A. M. Aberle, R. P. Balasubramaniam, J. G. Malone, R. W. Malone, and M. H. Nantz,J. Med. Chem., 1997,40, 4067.
R. W. Malon, P. L. Felgner, and I. M. Verma,Proc. Natl. Acad. Sci. USA, 1989,86, 6077.
P. L. Felgner and G. M. Ringold,Nature, 1989,337, 387.
H. Gershon, R. Ghirlando, S. B. Guttman, and A. Minsky,Biochemistry, 1993,32, 7143.
S. May and A. Ben-Shaul,Biophys. J., 1997,73, 2427.
K. W. Mok and P. R. Cullis,Biophys. J., 1997,73, 2534.
R. B. Arenas, A. Fichera, P. Mok, M. C. Blanco, and F. Michelassi,Surgery, 1996,120, 712.
F. Lui, H. Qi, L. Huang, and D. Liu,Gene Ther., 1997,4, 517.
J. O. Radler, I. Koltover, T. Salditt, and C. R. Safinya,Science, 1997,275, 810.
N. S. Templeton, D. D. Lais, P. M. Frederik, H. H. Strey, D. D. Roberts, and G. N. Pavlakis,Nature Biotechnol., 1997,15, 647.
N. J. Zuidam, Y. Barenholz, and A. Minsky,FEBS Lett., 1999,457, 419.
G. Gregoriadis, R. Saffie, and B. de Souza,FEBS Lett., 1997,402, 107.
D. Porteous, J. R. Dorin, G. McLachlan, H. Davidson-Smith, H. Davidson, B. J. Stevenson, A. D. Carothers, W. A. Wallace, S. Moralee, C. Hoenes, G. Kallmeyer, U. Michaelis, K. Naujoks, L. P. Ho, J. M. Samways, M. Imrie, A. P. Greening, and J. A. I. Ja,Gene Ther., 1997,4, 210.
J. Zabner, A. J. Fasbender, T. Moninger, K. A. Poellinger, and M. J. Welsh,J. Biol. Chem., 1995,270, 18997.
T. Ochiya, Y. Takahama, H. Baba-Toriyama, M. Tsukamoto, Y. Yasuda, H. Kikuchi, and M. Terada,Biochem. Biophys. Res. Commun., 1999,258, 358.
E. Galanis, E. M. Hersh, A. T. Stopeck, R. Gonzalez, P. Burch, C. Spier, E. T. Akporiaye, J. J. Rinehart, J. Edmonson, R. E. Sobol, C. Forscher, V. K. Sondak, B. D. Lewis, E. C. Unger, M. O'Driscoll, L. Selk, and J. Rubin,J. Clin. Oncol., 1999,17, 3313.
M. A. Maslov, E. V. Sycheva, N. G. Morozova, and G. A. Serebrennikova,Izv. Akad. Nauk, Ser. Khim., 1999, 1381 [Russ. Chem. Bull., 1999,48, 1369 (Engl. Transl.)].
I. D. Konstantinova, S. G. Zavgorodnii, A. I. Miroshinikov, I. P. Ushakova, and G. A. Serebrennikova,Bioorgan. Khim., 1995,21, 66 [Russ. J. Bioorg. Chem., 1995,21, 58 (Engl. Transl.)].
R. I. Zhdanov, O. V. Podobed, N. G. Kutsenko, O. A. Buneeva, T. A. Tsvetkova, S. O. Gur'ev, G. A. Serebrennikova, I. D. Konstantinova, and M. A. Maslov,Dokl. Akad. Nauk, 1998,362, 557 [Dokl. Chem., 1998 (Engl. Transl.)].
Y. Kaneko and A. Tsukamoto,Cancer Lett., 1996,105, 39.
V. Budker, V. Gurevich, J. Hagstrom, F. Bortsov, and J. Wolff,Nat. Biotech., 1996,14, 760.
Eur. Pat. 0747 351 A2, C07C 381/12.
I. Solodin, C. S. Brown, and T. D. Heath,Synlett., 1996,5, 457.
R. C. MacDonald, G. W. Ashley, M. M. Shida, V. A. Rakhmanova, Y. S. Tarahovsky, D. P. Pantazatos, M. T. Kennedy, E. V. Pozharski, K. A. Baker, R. D. Jones, H. S. Rosenzweig, K. L. Choi, R. Qiu, and T. J. McIntosh,Biophys. J., 1999,77, 2612.
R. C. MacDonald, V. A. Rakhmanova, K. L. Choi, H. S. Rosenzweig, and M. K. Lahiri,J. Pharm. Sci., 1999,88, 896.
C. M. Gorman, M. Aikawa, B. Fox, E. Fox, C. Lapuz, B. Michaud, H. Nguyen, E. Roche, T. Sawa, and J. P. Wiener-Kronish,Gene Ther., 1997,4, 983.
V. Folch, G. L. Le Bolch, M. P. Audrezet, J.-J. Yaouanc, J. C. Clement, H. des Abbayes, B. Mercier, J. F. Abgrall, and C. Ferec,Blood Cell Molec. Diseases., 1997,23, 69.
G. Le Bolch, N. Le Bris, J.-J. Yaouanc, J.-C. Clement, and H. des Abbays,Tetrahedron Lett., 1995,36, 6681.
H. Farhood, R. Bottega, R. M. Epand, and L. Huang,Biochim. Biophys. Acta, 1992,1111, 239.
X. Gao and L. Huang,Biochem. Biophys. Res. Commun., 1991,179, 280.
R. Okayama, M. Noji, and M. Nakanishi,FEBS Lett., 1997,408, 232.
A. Singal and L. Huang, inGene Therapeutics: Methods and Application of Direct Gene Transfer, Ed. J. A. Wolf, Birkhauser, Boston, 1994, 118.
H. Farhood, N. Serbina, and L. Huang,Biochim. Biophys. Acta, 1995,1235, 289.
A. McQuillin, K. D. Murray, C. J. Etheridge, L. Stewart, R. G. Cooper, P. M. Brett, A. D. Miller, and H. M. D. Gurling,Neuro Report, 1997,8, 1481.
K. Yang, X. S. Mu, R. L. Hayes, Y. H. Qiu, F. L. Sorgi, L. Huang, G. L. Clifton, and L. Vivian,Neuro Report, 1997,8, 2355.
B. Sternberg, F. L. Sorgi, and L. Huang,FEBS Lett., 1994,356, 361.
K. M. Hui, P. T. Ang, L. Huang, and S. K. Tay,Gene Ther., 1997,4, 783.
N. J. Caplen, E. W. F. W. Alton, P. G. Middleton, J. R. Dorin, B. J. Stevenson, X. Gao, S. Durham, P. K. Jeffery, M. E. Hodson, C. Coutelle, L. Huang, D. J. Porteous, R. Williamson, and D. M. Geddes,Nature Med., 1995,1, 39.
D. R. Gill, K. W. Southern, K. A. Mofford, T. Seddon, L. Huang, F. Sorgi, A. Thomson, L. J. MacVinish, R. Ratcliff, D. Bilton, D. J. Lane, J. M. Littewood, A. K. Webb, P. G. Middleton, W. H. Colledge, A. W. Cuthbert, M. J. Evans, C. F. Higgins, and S. C. Hyde,Gene Ther., 1997,4, 199.
E. R. Lee, J. Marshall, C. S. Siegel, C. Jiang, N. S. Yew, M. R. Nichols, J. B. Nietupski, R. J. Ziegler, M. B. Lane, K. X. Wang, N. C. Wan, R. K. Scheule, D. J. Harris, A. E. Smith, and S. H. Cheng,Hum. Gene Ther., 1996,7, 1701.
R. G. Cooper, C. J. Etheridge, L. Stewart, J. Marshall, S. Rudginsky, S. H. Cheng, and A. D. Miller,Chem. Eur. J., 1998,4, 137.
D. Moradpour, J. J. Shauer, V. R. Zurdwski, J. R. Wands, and R. H. Boutin,Biochem. Biophys. Res. Commun., 1996,221, 82.
S. L. Chadwick, H. D. Kingston, M. Stern, R. M. Cook, B. J. O'Connor, M. Lukasson, R. P. Balfour, M. Rosenberg, C. H. Cheng, A. E. Smith, D. P. Meeker, D. M. Geddes, and E. W. Alton,Gene Ther., 1997,4, 937.
J. P. Vigneron, N. Ouderhiri, M. Fauquet, L. Vergely, J. C. Bradley, M. Basseville, P. Lehn, and J. M. Lehn,Proc. Natl. Acad. Sci. USA, 1996,93, 9682.
N. Ouderhiri, J. P. Vigneron, M. Peuchmar, T. Leclerc, J. M. Lehn, and P. Lehn,Proc. Natl. Acad. Sci. USA, 1997,94, 1651.
J. P. Bher,Tetrahedron Lett., 1986,27, 5861.
J. P. Bher, B. Demeneix, J. P. Loeffler, and J. Perez-Mutul,Proc. Natl. Acad. Sci. USA, 1989,86, 6982.
P. Hawley-Nelson, V. Ciccarone, G. Geleyehu, J. Jesse, and P. L. Felgner,Focus,15, 73.
J. P. Behr,Bioconj. Chem., 1994,5, 382.
K. Lappalainen, R. Miettinen, J. Kellokoski, I. Jaaskelainen, and S. Syrjanen,J. Histochem. Cytochem., 1997,45, 265.
T. Boukhnikachvili, O. Ageurre-Chariol, M. Airiau, S. Lesieur, M. Ollivon, and J. Vacus,FEBS Lett., 1997,409, 188.
D. D. Dunlap, A. Maggi, M. R. Soria, and L. Monaco,Nucl. Acids Res., 1997,25, 3095.
M. Tsukamoto, T. Ochiya, S. Yoshida, T. Sugimura, and M. Terada,Nature Genet., 1995,9, 243.
A. R. Thierry, Y. Lunardi-Iskandar, J. L. Bryant, P. Rabinovitch, R. C. Gallo, and L. C. Mahan,Proc. Natl. Acad. Sci. USA, 1995,92, 9742.
K. Lappalainen, L. Pirila, I. Jaaskelainen, K. Syrjanen, and S. Syrjanen,Anticancer Res., 1996,16, 2485.
J. Vieweg, D. Boczkowski, K. M. Roberson, D. W. Edwards, M. Philip, R. Philip, T. Rudoll, C. Smith, C. Robertson, and E. Gilboa,Cancer Res., 1995,55, 2366.
B. A. Demeneix, D. Goula, C. Benoist, J. S. Remy, and J. P. Behr, inGene Therapy, Ed. K. G. Xanthopoulos, Springer, 1998, 195.
B. A. Demeneix, O. Boussif, M. A. Zanta, J. C. Remy, and J. P. Behr,Nucleos. Nucleot., 1997,16, 1121.
B. Abdallah, L. Sachs, and B. A. Demeneix,Biol. Cell, 1995,85, 1.
X. Zhou, A. L. Klibanov, and L. Huang,Biochim. Biophys. Acta, 1991,1065, 8.
X. Zhou and L. Huang,Biochim. Biophys. Acta, 1994,1189, 195.
V. Budker, J. E. Hagstrom, O. Lapina, D. Eifrig, and J. Fritz,Biotechniques, 1997,23, 139.
G. Byk, C. Dubertret, V. Escriou, G. Jaslin, R. Rangara, B. Pitard, J. Crouzet, P. Wils, B. Schwartz, and D. Scherman,J. Med. Chem., 1998,41, 224.
A. Nazih, Y. Cordier, R. Bischoff, H. V. J. Kolbe, and D. Heissler,Teterahedron Lett., 1999,40, 8089.
F. H. Cameron, M. J. Moghaddam, V. J. Bender, R. G. Whittaker, M. Mott, and T. J. Lockett,Biochem. Biophys. Acta, 1999,1417, 37.
K. Schughart, R. Bischoff, A. D. Hadji, O. Bousiff, F. Perraud, N. Accart, U. B. Rasmussen, A. Pavirani, N. Van Rooijen, and H. V. J. Kolbe,Gene Ther., 1999,6, 448.
A. Ito, R. Miyazoe, J. Mitoma, T. Akao, T. Osaki, and T. Kunitake,Biochem. Int., 1990,22, 235.
T. Akao, T. Fukumoto, H. Ihara, and A. Ito,FEBS Lett., 1996,391, 215.
T. Koshizaka, Y. Hayashi, and K. Yagi,J. Clin. Biochem. Nutr., 1989,7, 185.
D. D. Zhao, S. Watarai, Y. T. Lee, S. Kouchi, H. Ohmori, and T. Yasuda,Acta Medica Okayama, 1997,51, 149.
H. Arima, Y. Aramaki, and S. Tsuchiya,J. Pharm. Sci., 1997,86, 438.
T. Tana, S. Watarai, J. T. Lee, M. Onuma, K. Ochiai, H. Kakidani, and T. Yasuda,J. Vet. Med. Sci., 1997,59, 617.
M. Yanase, M. Shinkai, H. Honda, T. Wakabayashi, J. Yoshida, and T. Kobayashi,Jpn. J. Cancer Res., 1998,89, 463, 775.
T. Kato, K. Iwamoto, H. Ando, N. Asakawa, I. Tanaka, J. Kiruchi, and Y. Murakami,Biol. Pharm. Bull., 1996,19, 860.
J. G. Lewis, K. Y. Lin, A. Kothavale, W. M. Flangan, M. D. Matteucci, B. De Primce, R. A. Mook, R. W. Hendren, and R. W. Wagner,Proc. Natl. Acad. Sci. USA, 1996,93, 3176.
J. K. Wang, X. Guo, Y. H. Xu, L. Barron, and F. C. Szoka,J. Med. Chem., 1998,41, 2207.
V. Floch, N. Legors, S. Liosel, C. Guillaume, J. Guilbot, T. Benvegnu, V. Ferrieres, D. Plusquellec, and C. Ferec,Biochem. Biophys. Res. Commun., 1998,251, 360.
F. Tang and J. A. Hughes,Biochem. Biophys. Res. Commun., 1998,242, 141.
P. S. Ajmani, F. Tang, S. Krishnaswami, E. M. Meyer, C. Sumners, and J. A. Hughes,Neuroscience Lett., 1999,277, 141.
J. M. Ruysschaert, A. E. Ouahabi, V. Willeaume, G. Huez, R. Fuks, M. Vandenbranden, and P. Di Stefano,Biochem. Biophys. Res. Comm., 1994,203, 1622.
A. E. Ouahabi, V. Pector, R. Fuks, M. Vandenbranden, and J. M. Ruysschaert,FEBS Lett., 1996,380, 108.
A. E. Ouahabi, M. Thiry, V. Pector, R. Fuks, J. M. Ruysschaert, and M. Vandenbranden,FEBS Lett., 1997,414, 187.
I. Martin and J. M. Ruysschaert,FEBS Lett., 1997,405, 351.
G. Zhang, V. Gurtu, T. H. Smith, P. Nelson, and S. R. Kain,Biochem. Biophys. Res. Commun., 1997,236, 126.
I. Solodin, C. S. Brown, M. S. Bruno, C.-Y. Chow, E.-H. Jang, R. J. Debs, and T. D. Heath,Biochemistry, 1995,34, 13537.
J. W. McLean, E. A. Fox, P. Baluc, P. B. Bolton, A. Haskell, R. Pearlman, G. Thurston, E. Y. Umemoto, and D. M. McDonald,Am. J. Physiol., 1997,273, 387.
Y. Liu, L. C. Mounkes, H. D. Liggitt, C. S. Brown, I. Solodin, T. D. Health, and R. J. Debs,Nature Biotechnol., 1997,15, 167.
J. A. Hughes, A. I. Aronsohn, A. V. Avrutskaya, and R. L. Juliano,Pharm. Res., 1996,13, 404.
E. Liang and J. A. Hughes,Biochem. Biophys. Acta, 1998,1369, 39.
I. van der Woude, A. Wagenaar, A. A. P. Meekel, M. B. A. ter Beest, M. H. J. Ruiters, J. B. F. N. Engberts, and D. Hoekstra,Proc. Natl. Acad. Sci. USA, 1997,94, 1160.
P. Pinnaduwage, L. Schmitt, and L. Huang,Biochim. Biophys. Acta, 1989,985, 33.
J. K. Rose, L. Buonocore, and M. A. Whitt,Biotechniques, 1991,10, 520.
N. Ballas, N. Zakai, I. Sela, and A. Loyter,Biochim. Biophys. Acta, 1988,939, 8.
PCT Int. Appl. WO 96/10390 A6IK 9/127.
S. Bhattacharya and S. S. Mandal,Biochemistry, 1998,37, 7765.
T. Kunitake, N. Nakayama, M. Shimomura, Y. Okahaata, K. Kano, and T. Ogawa,J. Am. Chem. Soc., 1980,102, 6642.
K. Han,Nucl. Acids Res., 1996,24, 4362.
D. L. Reimer, S. Kong, and M. B. Bally,J. Biol. Chem., 1997,272, 19480.
P. Wielbo, N. Shi, and C. Sernia,Biochem. Biophys. Res. Commun., 1997,232, 794.
F. M. P. Wong, D. L. Reimer, and M. B. Bally,Biochemistry, 1996,35, 5756.
D. D. Lasic, H. Strey, M. C. A. Stuart, R. Podgornik, and P. M. Frederik,J. Am. Chem. Soc., 1997,119, 832.
A. M. Aberle, F. Tablin, J. Zhu, N. J. Walker, D. C. Gruenert, and M. H. Nantz,Biochemistry, 1998,37, 6533.
T. Ren and D. Liu,Tetrahedron Lett., 1999,40, 209.
T. Ren and D. Liu,Bioorg. Med. Chem. Lett., 1999,9, 1247.
K. I. Takeuchi, M. Ishihara, C. Kawaura, M. Noji, T. Furuno, and M. Nakanishi,FEBS Lett., 1996,397, 207.
C. Kawaura, A. Nogucki, T. Furuno, and M. Nakonishi,FEBS Lett., 1998,421, 69.
J. Bentz, H. Ellens, M. Z. Lai, and F. C. Szoka,Proc. Natl. Acad. Sci. USA, 1985,82, 5742.
A. M. Aberle, M. J. Bennett, R. W. Malon, and M. H. Hantz,Biochim. Biophys. Acta, 1996,1299, 281.
S. Obiika, A. Shimoyama, T. Uneda, K. Miyashita, T. Doi, and T. Imanishi,Bioorg. Med. Chem. Lett., 1997,7, 1817.
S. Obiika, W. Yu. A. Shimoyama, T. Uneda, T. Minami, K. Miyashita, T. Doi, and T. Imanishi,Biol. Pharm. Bull., 1999,22, 187.
L. Huang, H. Farhood, N. Serbina, and A. G. Teepl,Biochem. Biophys. Res. Commun., 1995,217, 761.
A. P. Kaplun, Le Bang Shong, Yu. M. Krasnopol'skii, and V. I. Shvets,Voprosy Med. Khim. [Problems of Medical Chemistry]. 1999,54, 3 (in Russian).
J.-S. Remy, A. Kichler, V. Mordvinov, F. Shuber, and J.-P. Behr,Proc. Natl. Acad. Sci. USA, 1995,92, 1744.
L. A. J. M. Sliedregt, P. C. N. Rensen, E. T. Rump, P. J. van Santbrink, M. K. Bijsterbosch, A. R. P. M. Valentijn, G. A. van der Marel, J. H. van Boom, T. J. C. van Bercel, and E. A. L. Biessen,J. Med. Chem., 1999,42, 609.
W. J. W. Kollen, P. Midoux, P. Erbacher, A. Yip, A. C. Roche, M. Monsigny, M. C. Glick, and T. F. Scanlin,Hum. Gene Ther., 1996,7, 1577.
S. Kawakami, F. Yamashita, M. Nashikawa, Y. Takakura, and M. Hashida,Biochem. Biophys. Res. Commun., 1998,252, 78.
H. Kamata, H. Yagisawa, S. Takahashi, and H. Hirata,Nucleic Acids Res., 1994,22, 536.
A. Subramanian, P. Ranganathan, and S. L. Diamond,Nature Biotechnol., 1999,17, 873.
H. Mizuguchi, T. Nakagawa, M. Nakanishi, S. Imasu, S. Nakagawa, and T. Mayumi,Biochem. Biophys. Res. Commun., 1996,218, 402.
C. Meunier-Durmot, N. Ferry, B. Hainque, J. Delattre, and C. Forest,Eur. J. Biochem., 1997,237, 660.
R. Cazzola, P. Viani, P. Allevi, G. Cighetti, and B. Cestaro,Biochim. Biophys. Acta, 1997,1329, 291.
K. Hong, W. Zheng, A. Baker, and D. Papahadjopoulos,FEBS Lett., 1997,400, 233.
J. J. Wheeler, L. Palmer, M. Ossanlou, I. MacLachlan, R. Graham, P. Scherrer, M. J. Hope, and P. R. Cullis,Gene Ther., 1999,6, 271.
K. W. C. Mok, A. M. I. Lam, and P. R. Cullis,Biochim. Biophys. Acta, 1999,1419, 137.
Author information
Authors and Affiliations
Additional information
Translated fromIzvestiya Akademii Nauk. Seriya Khimicheskaya, No. 3, pp. 385–400, March. 2000.
Rights and permissions
About this article
Cite this article
Maslov, M.A., Syicheva, E.V., Morozova, N.G. et al. Cationic amphiphiles of both lipid and nonlipid nature in gene therapy. Russ Chem Bull 49, 385–401 (2000). https://doi.org/10.1007/BF02494765
Received:
Revised:
Issue Date:
DOI: https://doi.org/10.1007/BF02494765